Givinostat recibe aprobación condicional para tratar la distrofia muscular de Duchenne (DMD)
20 de diciembre de 2024
UK News and Communications ha informado de que el medicamento givinostat ha recibido la aprobación condicional de la Agencia Europea de Medicamentos (EMA) para tratar a pacientes con distrofia muscular de Duchenne (DMD).
La DMD es una enfermedad neuromuscular progresiva que afecta principalmente a niños varones. El gen de la DMD se encuentra en el cromosoma X y codifica una proteína llamada distrofina, que es esencial para la función muscular. Las mutaciones en el gen de la DMD provocan la ausencia o el mal funcionamiento de la distrofina, lo que da lugar a daños musculares y debilidad progresivos.
El givinostat es un inhibidor de la histona deacetilasa (HDAC) que funciona aumentando los niveles de distrofina en las células musculares. En los ensayos clínicos, se ha demostrado que el givinostat mejora la función motora y reduce la necesidad de intervenciones ortopédicas en pacientes con DMD.
La aprobación condicional de givinostat se basa en los datos de los ensayos clínicos de fase II y fase III que mostraron que el medicamento era eficaz y bien tolerado en pacientes con DMD. La aprobación condicional permite que givinostat se utilice para tratar a pacientes con DMD en Europa mientras se recopilan más datos sobre su eficacia y seguridad.
La aprobación de givinostat es un avance importante para los pacientes con DMD. Ofrece una nueva opción de tratamiento que puede ayudar a mejorar la función muscular y reducir la progresión de la enfermedad.
Sobre la distrofia muscular de Duchenne (DMD)
La DMD es una enfermedad genética rara que afecta a aproximadamente 1 de cada 3.500 niños varones. Es la forma más común de distrofia muscular y suele diagnosticarse en la primera infancia. Los niños con DMD presentan debilidad muscular progresiva, que suele comenzar en las piernas, y finalmente afecta a los brazos, el corazón y los pulmones. No existe cura para la DMD, pero el tratamiento puede ayudar a mejorar la calidad de vida y prolongar la esperanza de vida.
Sobre givinostat
Givinostat es un medicamento oral que se toma una vez al día. Está disponible en comprimidos de 5 mg y 10 mg. Givinostat ha sido desarrollado por Italfarmaco S.p.A., una empresa farmacéutica italiana.
Givinostat conditionally approved to treat patients with Duchenne muscular dystrophy (DMD)
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