Givinostat aprobado condicionalmente para tratar pacientes con distrofia muscular de Duchenne (DMD)
El 20 de diciembre de 2024, el Gobierno del Reino Unido (GOV UK) anunció la aprobación condicional de Givinostat para el tratamiento de pacientes con distrofia muscular de Duchenne (DMD). Este es un hito importante en la lucha contra la DMD, una enfermedad genética rara que debilita los músculos del cuerpo.
¿Qué es la distrofia muscular de Duchenne?
La DMD es una enfermedad hereditaria que afecta principalmente a los niños varones. Está causada por una mutación en el gen de la distrofina, que codifica una proteína esencial para la función muscular. Esta mutación provoca una debilidad muscular progresiva que comienza en la niñez temprana. A medida que la enfermedad progresa, los niños con DMD pueden perder la capacidad de caminar, respirar y utilizar sus músculos.
¿Qué es Givinostat?
Givinostat es un nuevo medicamento que se ha demostrado que mejora la función muscular en pacientes con DMD. El medicamento actúa inhibiendo una enzima llamada histona desacetilasa 6 (HDAC6). HDAC6 es una enzima que se sabe que desempeña un papel en la progresión de la DMD. Al inhibir HDAC6, Givinostat puede ayudar a mejorar la función muscular en pacientes con DMD.
Estudios clínicos
Givinostat ha sido estudiado en un ensayo clínico de fase 3 que incluyó a 120 pacientes con DMD. El ensayo demostró que Givinostat mejoró significativamente la función muscular en los pacientes tratados. Los pacientes tratados con Givinostat experimentaron una menor pérdida de fuerza muscular y una mayor función motora en comparación con los pacientes que recibieron un placebo.
Aprobación condicional
La Agencia Reguladora de Medicamentos y Productos Sanitarios (MHRA) del Reino Unido ha otorgado una aprobación condicional a Givinostat. Esta aprobación se basa en los resultados positivos del ensayo clínico de fase 3. Sin embargo, la aprobación condicional requiere que el fabricante presente más datos sobre la seguridad y eficacia del medicamento a lo largo del tiempo.
Importancia de esta aprobación
La aprobación condicional de Givinostat es una noticia muy importante para los pacientes con DMD y sus familias. Givinostat es el primer medicamento aprobado para tratar la DMD que ha demostrado mejorar la función muscular. Se espera que este medicamento tenga un impacto significativo en la calidad de vida de los pacientes con DMD.
Acceso a Givinostat
Givinostat estará disponible para los pacientes con DMD en el Reino Unido a través del NHS (Servicio Nacional de Salud). Los pacientes que cumplan los criterios de elegibilidad podrán acceder al medicamento sin costo.
Investigación en curso
La investigación sobre la DMD está en curso. Se están desarrollando nuevos tratamientos y terapias, y se espera que las nuevas opciones de tratamiento estén disponibles en el futuro. La aprobación condicional de Givinostat es un paso significativo en la lucha contra la DMD, y brinda esperanza a los pacientes y sus familias de que una vida mejor es posible.
Givinostat conditionally approved to treat patients with Duchenne muscular dystrophy (DMD)
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